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2019-10-28

科济生物CT053细胞疗法获FDA再生医学先进疗法资格 | 美柏头条

1、科济生物CT053细胞疗法被FDA授予再生医学先进疗法资格

处于临床研究阶段、从事CAR-T细胞、抗体药物研发的科济生物今日宣布,美国食品药品管理局( FDA)授予其在研CAR-T细胞产品CT053再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

10月28日,处于临床研究阶段、从事CAR-T细胞、抗体药物研发的科济生物(CARsgen Therapeutics)今日宣布,美国食品药品管理局(FDA)授予其在研CAR-T细胞产品CT053再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

CT053是全人抗BCMA嵌合抗原受体修饰的T细胞(CAR-T),目前在中国的注册临床试验已在北京朝阳医院、苏州大学附一医院开展,并将在10多家临床研究中心陆续启动;美国和加拿大的注册临床研究也已开始。此次获得RMAT资格,是基于科济生物在中国进行的探索性临床研究结果,是继被FDA认定为孤儿药(Orphan Drug)、被欧洲药监局(EMA) 纳入优先药物(PRIME)计划后,获得的又一重要监管里程碑事件。CT053最新随访结果将在2019年12月9日第61届美国血液学年会(ASH)报告。

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▲科济生物董事长、首席执行官李宗海博士

科济生物董事长、首席执行官李宗海博士表示:“RMAT资格认定表明CT053有潜力解决复发/难治多发性骨髓瘤患者未满足的医疗需求。RMAT资格不仅对于加速产品开发和生物制品许可申请(BLA)的审查十分重要,而且对于促使患者尽快获得该先进疗法也是无价的。RMAT和PRIME资格使我们能够与FDA和EMA密切合作,快速推进CT053开发,以早日获得全球监管机构的批准。”

* 关于RMAT

RMAT(Regenerative MedicalAdvanced Therapy)是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21stCentury Cures Act)”的再生医疗条款时,为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种快速通道制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品,或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定,必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方面具有积极的结果。获得RMAT资格可同时享受FDA的突破性疗法(Breakthrough Therapy designation)和快速通道(FastTrack)资格的所有优惠政策,从而得到FDA对于药物有效开发的密集指导,包括能够与FDA资深管理人员早期互动以讨论替代或中间终点,支持加速审批和满足审批后要求的潜在方法,潜在的生物制品许可申请(BLA)的优先审查和其他加快开发和审查的机会。

截至2019年9月, FDA共收到并评价了115项RMAT申请,仅有 44 项申请被授予RMAT资格。

* 关于科济生物

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▲科济生物研发管线

*:First-In-Human 针对该靶点的首个CAR-T临床研究

科济生物目前具有针对多种肿瘤靶点如GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII等11款CAR-T细胞治疗产品,目前已经进入临床试验的有以上5项。

科济生物医药(上海)有限公司,是一家致力于开发创新型CAR-T细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物,旨在为肿瘤患者提供治疗甚至治愈手段为使命的生物医药企业。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物,与中国著名医院及医生合作了多项CAR-T细胞治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性临床研究。目前在中国已经有三个国家药监局许可下的临床研究项目在开展中。

2、方恩医药获6200万美元D轮融资,将布局海外项目授权引进

近日,随着国内对合同研发服务公司(CRO)服务需求的激增,方恩医药(Fountain Medical Development Limited)宣布获得总额约6,200万美元D轮融资,本轮融资由高盛领投,礼来亚洲基金跟投。D轮融资募集到的资金将用于支持公司未来的业务增长。方恩医药自2007年成立以来,经历的A轮、B轮和C轮融资先后由德丰杰龙脉基金和礼来亚洲基金等国际知名风投领投。

大约在2016年,中国获得了处方药第二大市场的地位。药品需求的飙升,鼓励了关键科技人才的回归,刺激了药品研发支出的欲望,而中国的成本优势,吸引了跨国制药企业在中国设立研发部门,刺激了国内CRO行业的发展。2007年,前美国昆泰(现为IQVIA)副总裁、 大中华区董事长张丹博士,在中国成立了自己的CRO公司——方恩医药——上周五,方恩医药公布了一轮6200万美元的D轮融资。

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▲方恩医药联合创始人兼执行董事长张丹博士

这家由张丹博士创立的公司最初瞄准的是一个被全球和国内CRO公司忽视的利基市场。全球CROs主要为跨国制药商提供服务,因为当地制药商的服务往往定价过高。同时,国内CRO的重点是为当地制药商服务,因为他们通常不具备进行国际多中心试验所需的资源。

方恩医药的创建是为了“满足进入临床阶段的创新、单一化合物制药公司的需求”——主要是国内和国际初创企业,他们尚未完全巩固根基,因此大部分资金来自政府或赠款。正常情况下,他们将开始第一阶段的临床试验。”张丹博士在今年早些时候接受C-Suite出版物Pharmaboardroom采访时说。

市场调研公司ReportLinker的数据显示,中国的CRO龙头公司包括全球性CROs——IQVIAL、LabCorp和Parexel以及包括药明康德、康龙化成和美迪西在内的国内CROs,去年中国的CRO产业总值约为97亿美元,估计该数字到2025年将攀升至约343亿美元。

2017年,中国加入了人用药品注册技术要求国际协调会(ICH),该组织汇集了全球生物制药行业的监管机构,对药品开发的科学技术方面进行审查。

随着中国临床研究根据ICH的要求不断标准化,方恩医药现在的重点是吸引生物制药公司,包括吸引美国和欧洲一些单一化合物初创生物技术公司到中国来——这些公司以前曾将其产品授权给跨国制药公司或中国本土公司。

张丹博士在上星期五的一份声明中说,“此次由高盛领投的D轮融资将帮助方恩扩充并提升对现有全球客户的服务,并更好地帮助中国企业走向世界和国际企业进入中国市场。”

在共同创建方恩医药之前,张丹博士担任过Sigma-Tau 全球临床开发和药物评价负责人、美国昆泰集团公司副总裁兼大中华区董事长。他目前还是国家十三五重大新药创制计划责任专家,并担任国家药品监督管理局(NMPA)长期顾问。他也是NMPA ICH专家工作组专家。

3、预防交叉感染!FDA批准新型一次性十二指肠镜护套

近日,美国食品和药物管理局(FDA)为一种一次性、无菌的内镜护套——ScopeSeal开了绿灯,这种护套旨在减少潜在的病人-病人之间对十二指肠镜的污染。

GIScientific公司的ScopeSeal内镜护套设备可将十二指肠镜的前端封闭起来,而不会干扰其查看或执行内镜逆行胰胆管造影(ERCP)的能力(ERCP用于显示肝脏、胆囊、胆管和胰腺的病灶)。

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▲GI Scientific公司的一次性ScopeSeal内镜护套设备

该装置还将十二指肠镜尖端的升降器区域密封起来,在采集样本或执行其他任务的过程中,升降器上的杠杆可升高或降低工具。这些复杂的活动部件特别容易滋生细菌和感染,在设备随后继续使用之前,凹陷的区域很难清洁和消毒。

为了防止污染物弄脏设备内部,ScopeSeal还提供了一个通道,允许仪器在不接触复杂升降器区域的情况下通过内镜。

然而,它并不是为了取代内镜使用后的清洁和再利用而设计的:ScopeSeal好比外科医生在手术前必须戴上的手套,但这不能取代外科医生同时仍须大力洗手和消毒。

该公司估计,美国每年执行的ERCP操作超过70万次,全球约有200万次。FDA批准了ScopeSeal护套用于TJF-Q180V十二指肠镜,在美国大约用于85%的ERCP操作,该设备与直径达10.7Fr(3Fr=1mm)的仪器兼容。

8月下旬,FDA敦促设备制造商向新型的带有一次性护套的十二指肠镜过渡,以防止感染传播,并建议医疗保健提供者避免使用带有固定、刚性端盖、难以消毒的设备。

此前,FDA报告了安全监测研究的新数据,跟踪了与再利用十二指肠镜相关的污染和感染率,包括增加了对“高度关注”生物体的阳性检测,如大肠杆菌和葡萄球菌感染。GI Scientific说,据报道,与受污染的十二指肠镜相关的耐药感染已经导致了重大的暴发和死亡。

 


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