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2019-09-23

美柏头条 | 诺和诺德口服版GLP-1降糖药Rybelsus(semaglutide片)获批,将搅动全球糖尿病药市场格局…

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1、诺和诺德口服版GLP-1降糖药Rybelsus获批,将搅动全球糖尿病药市场格局

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游戏开始了。

上周五(9月20日),FDA正式批准诺和诺德的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)激动剂——Rybelsus(semaglutide/索马鲁肽,每日口服1次),用于结合饮食和运动以改善2型糖尿病(T2D)患者的血糖控制。并且,由于该药拥有出色的数据——在糖尿病领域顶级竞争对手的一系列头对头研究中获胜,Rybelsus的获批有望改变整个糖尿病药物市场局面。

“作为GLP-1激动剂类生物制剂,Rybelsus的独特优势在于可以口服,且每日只需口服一次。”诺和诺德的首席科学官(CSO)Mads Krogsgaard Thomsen在批准之前说,

“诺和诺德还没有公开Rybelsus的定价,但该药定价将使其在GLP-1类别内颇具竞争力。” 诺和诺德公司发言人在电子邮件中说:“诺和诺德致力于与医疗保险公司和药房福利经理合作,确保Rybelsus的医疗保险覆盖率和患者可及性。”

在Rybelsus头对头临床试验PIONEER似乎源源不断地公布积极数据的背景下,今年3月份诺和诺德使用的优先审查凭证加快了此次FDA的审查进程。在这一系列直接对决中,Rybelsus分别打败了礼来/勃林格殷格翰的SGLT2抑制剂Jardiance(empagliflozin/恩格列净)、默克的二肽基肽酶-4 (DPP-4 )抑制剂Januvia (sitagliptin/西格列汀)以及诺和诺德自己旗下的老将——GLP-1 激动剂Victoza(Liraglutide/利拉鲁肽)。

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▲Rybelsus头对头临床试验PIONEER结果

备注:

PIONEER6:心血管安全性研究,

PIONEER9、PIONEER10:日本地区研究

PIONEER1:只通过运动和饮食控制的成人T2D患者,口服Rybelsus(semaglutide/索马鲁肽,每日口服1次,每次3、7或14mg)  对  安慰剂

PIONEER 2:成人T2D患者,口服索马鲁肽14mg 对 恩格列净25mg

PIONEER 3:成人T2D患者,口服索马鲁肽(3、7、14mg) 对 西格列汀100mg

PIONEER4:成人T2D患者,口服索马鲁肽14mg 对 利拉鲁肽1.8mg 对 安慰剂

PIONEER5:成人T2D合并中度肾损伤患者,口服索马鲁肽14mg 对 安慰剂

PIONEER7:成人T2D患者,口服索马鲁肽调整剂量对 西格列汀100mg

PIONEER8:长期接受胰岛素的T2D患者,口服索马鲁肽(3、7、14mg) 对 安慰剂


基于以上一些列的惊艳结果,业内一直在屏息等待诺和诺德的定价决定。去年夏天,诺和诺德首席执行官Lars Fruergaard Jørgensen表示,诺和诺德正在权衡是在可注射GLP-1激动剂范围内的定价,还是按照生产成本更高的口服片剂标准定价。

与此同时,包括Bernstein的Wimal Kapadia在内的分析师预测,如果Rybelsus的价格比现有的口服降糖药稍高,支付方可以使用Rybelsus来推动竞品药物推出额外折扣。

另一方面,美国药物定价监管机构——临床和经济评论研究所(ICER)认为Rybelsus将获得更高的溢价,本月早些时候,Rybelsus的年标价拟定为6520美元,远高于礼来/勃林格殷格翰的恩格列净的2088美元,甚至高于诺和诺德旗下利拉鲁肽年标价5342美元。ICER认为,按照这个价格,Rybelsus在成本效益方面无法触及现有SGLT2产品。

尽管如此,华尔街仍然期待着Rybelsus取得巨大成功,而这将是目前举步维艰的诺和诺德的关键一步。这家丹麦制药公司在美国的竞争中饱受煎熬,从GLP-1的竞争对手到旗下备胎利拉鲁肽、包括礼来的Trulicity(Dulaglutide,度拉糖肽),以及多年来的付款人压力,导致去年该公司在美国的投资组合打了68%的折扣。

在Rybelsus获批的当天,欧洲糖尿病研究协会(EASD)年会恰于上星期五在巴塞罗那结束。而在EASD年会现场,人们对Rybelsus的热切关注是显而易见的,诺和诺德的CSO Thomsen说。

“我们已经对semaglutide的口服版本——Rybelsus做了很多的介绍,我惊奇地发现,即使用整整一天的时间来介绍Rybelsus,也足以形成新的讨论会,Rybelsus的报告现场挤满了人,有2000多人坐在那里热切地听着。” Thomsen说。

诺和诺德公司仍在等待FDA关于降低高危2型糖尿病患者主要心血管事件风险的第二个Rybelsus适应症的消息。诺和诺德预计FDA将在明年第一季度做出这一决定。

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2、瘫痪患者用“意念”进行文本交流?Synchron启动微创脑机接口(BCI)临床试验

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▲Synchron的首席执行官Thomas Oxley博士


那是2012年,人们对脑机接口(BCI)的研究陷入困境。这项将脑电波与计算机或机械臂等设备连接起来的技术,承诺为瘫痪患者打开新世界的大门,但它被一个根本性的问题所困扰——植入BCI传感器的手术涉及钻入人的头骨。

围绕这项技术涌现出了几家初创公司,包括BrainGate和Elon Musk最近的新产品NeuraLink。但需要开颅手术的高门槛方法意味着商业化之路漫长而艰难。

“这是Synchron率先取得资格进行人体试验的部分原因。”Synchron的首席执行官Thomas Oxley博士说,“Synchron公司的BCI技术使用导管经由血管将传感器植入大脑。” Oxley的这个想法说服了美国国防部高级研究计划局(DARPA),这家后来被称为“SmartStent”的公司诞生了。

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▲Synchron 公司的Stentrode植入物 图源:Synchron

Synchron已经在总部澳大利亚墨尔本的首例临床试验中植入了Stentrode装置。这项试验将评估这项技术在因中风、脊髓损伤、肌肉萎缩症或肌萎缩性侧索硬化等所致重度瘫痪患者中恢复沟通的能力。

Stentrode与植入胸部的传输器和一组“跨平台”应用程序一起,形成了一个脑机接口(BCI),捕捉大脑信号并将其转化为动作。

顾名思义,Stentrode看起来就像一个支架——一个几十年来用来治疗心血管疾病的轻巧装置,但不同的是Stentrode安装了特殊的传感器。Stentrode通过颈静脉进入大脑,并驻留在大脑运动皮层。虽然大脑的这一部分通常被称为控制身体运动的“指挥中心”,但Synchron更多地认为它是一个“意志中心”。

“不是运动本身,而是对运动的控制。我们想捕捉一个人打算移动某物的想法或自由意志,并将其转化为数字输出。”Oxley说。

在植入过程中,医生将一根导线从大脑皮下引至胸部。捕捉到的大脑信号沿着这条路径向下传播,然后进入第二个植入物——BrainPort,它将数据无线传输到一个智能设备,该设备对数据进行处理,并与运行Synchron软件的其他设备进行交互。

所有这些都是通过颈部2毫米的切口就可完成,Oxley说。

“失语、手、腿均失灵……” Oxley介绍Synchron将从三个方面考虑如何克服瘫痪:“我们想测试我们在试验中构建的应用程序,以证明患者可以控制一个旨在克服瘫痪的应用程序,我们从语言开始。”

大多数认为语言是大声发声,并且脑海中不由得联想到霍金的说话机器。相比之下,Synchron专注于数字单词,用Oxley的话说就是:发短信。

“我们基本上是在构建一个用户体验(UX),使人们能够完全不用手就可以发送文本信息,这就是我们所认为的数字语音。我们通过大脑运动皮层记录到了这些UX,患者通过我们的UX学会控制我们设计的按键。这项研究将着眼于患者使用BCI技术编写文本消息的速度和准确性。

Synchron的系统使用皮层电图(ECoG)来测量大脑的电活动。然后它使用机器学习算法将大脑信号分解成不同的频率,并用不同频率的尖峰信号连接特定的思维。

该算法知道用户何时试图做某事,并观察频率变化的峰值,并将其映射到输出。病人学会了控制这个过程。”Oxley说,“我们的大脑中有一部分以前控制肌肉,现在病人瘫痪了,我们正在重新利用大脑的这一部分来控制数字输出。”

Synchron正在与美国FDA就其监管策略进行谈判,并计划使用从第一项临床试验中收集的数据,设计一项关键研究,以获得FDA的批准。

3、2020财年NIH拟增的30亿美元预算都将花在哪儿?

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近日,美国参议院拨款委员会提议在2020年将美国国立卫生研究所(NIH)的预算增加7.7%。这增加的30亿美元的资金支持包括额外3.5亿美元用于针对阿尔兹海默症的研究。

尽管美国总统特朗普一再威胁要削减NIH的预算,但由于国会的支持,该机构近年来获得了更多资金。这种模式看来将在2020财年继续下去——参议院拨款委员会提议再次增加NIH的预算。

根据预算草案,NIH将共获得421亿美元,比五年前增加40%左右,并指定了这些额外拨款的具体用途。

如果通过,参议院的预算将使NIH在老年痴呆症研究上的开支增加14.2%。这项提案延续了过去五年的趋势,在此期间NIH的老年痴呆症预算可能翻两番,预计2020财年将达到28亿美元。预算额外拨出了7100万美元,用于旨在提高对阿尔兹海默症机制理解的BRAIN计划。

参议院委员会也希望将更多的资金投入到儿童癌症研究中。预算中有5000万美元用于“儿童癌症数据库计划”。这5000万美元是NIH在未来10年对儿童癌症研究的5亿美元投资预算中的第一笔。

其他的专项拨款资金包括拟议的5亿美元用于帮助结束阿片类药物危机的研究,包括开发替代止痛药,以及600万美元用于艾滋病项目。

2020财年将在下个月初开始,但预算能否在那一天通过尚不确定。如果谈判继续,国会可能会通过一项临时协议,在最终预算工作继续进行的同时,将资金继续流入NIH和其他政府部门。


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