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2019-08-09

美柏头条 | 诺华基因治疗Zolgensma数据造假丑闻持续发酵,FDA警告将“零容忍”…

本期编辑 | 双

1、诺华基因治疗Zolgensma数据操纵丑闻持续发酵

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▲诺华CEO Vas Narasimhan

美国食品药品监督管理局(FDA)对诺华基因治疗Zolgensma数据操纵丑闻事件的当众抨击是对整个行业的警告——不要轻视它。

在药物研发领域,有一个不成文的规则,即美国FDA依靠财大气粗的制药公司来提供真实可靠的数据,所来带的影响可能是积极的或消极的,但底线是一定要保证数据是可靠的。所有的数据,从人类到老鼠,无一例外。

加速审批(accelerated approvals)至关重要的前提是对提交数据的人员的正直性的信任。如果诸如诺华的顶级玩家开始走这个系统的灰色地带,那么最严重的后果将是失去“加速审批”资格:所有药物研发部门都只能回到临床,在临床试验的每个标准阶段艰难地行进,最后还要经历一场漫长而缓慢的药物监管审查。

因此,当FDA指责诺华公司在Zolgensma的申请中隐瞒了“操纵数据”这一事实时,研发部门的任何人都不会错过对其意图的严厉打击。FDA不会公开贬低一家公司——当然也不会公开贬低一家像瑞士制药巨头诺华那样大的公司——并威胁要受到刑事制裁,除非它被深深地冒犯了。

FDA显然想向整个行业发出警告。

难辞其咎的诺华CEO Vas Narasimhan的确召集了分析师在一份公开发布的记录中做出回应,他承认诺华公司等了几个月才通知FDA,以便先进行自己的内部调查。他还低估了操纵数据的严重性——一个在2018年被丢弃的旧老鼠实验。不过,Narasimhan依然坚称,“但病人使用Zolgensma的安全性从未受到质疑。Zolgensma仍然是一种突破性疗法。”

但事实上,诺华做了正确的事吗?当你已经经历了一系列与定价有关的营销丑闻,成为以超过100万美元的价格雇佣特朗普律师事件的公众焦点时,并且轻描淡写这一切只是前首席执行官误导性的咨询安排时,就意味着公众对你的信任将一落千丈。

如果你发现自己陷入了另一个丑闻中,这个丑闻甚至超过此次数据操纵事件,一定要毫不犹豫地选择立马公开、透明、坦白——马上给FDA打电话,知无不言地坦白一切。你不需要几个月的时间来做你自己的内部审查,然后决定如何处理。不要低估形势的严重性。FDA显然很生气。

 美国FDA局长Ned Sharpless博士在推特上严厉声明:“我们依靠真实的科学数据做出监管决策,我们非常重视数据真实性问题。在这种情况下,FDA将尽其全部权力采取适当的行动,其中可能包括民事或刑事处罚。”

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如果诺华的公司文化有什么问题的话,一定要对“数据操纵”这类侵犯道德底线的事件采取“零容忍”措施。你不必沿着漫长而崎岖的道路走向所谓的“数据真实”,立马坦白才是最好的选择。

现在,整个行业都不得不战战兢兢地密切关注Narasimhan如何解决诺华的数据操纵丑闻危机

2、拜耳将以6亿美元收购新一代干细胞生物技术公司BlueRock

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▲BlueRock CEO Emile-Nuwaysir

在占据了一个环形的席位,看着新一代干细胞生物技术公司BlueRock Therapeutics的成长团队在建立一套先进的临床前再生干细胞项目之后,拜耳希望拥有这一切。

拜耳的高管们已经达成协议,买下他们尚未拥有的BlueRock 60%的股份,支付2.4亿美元现金,并公开设立了3.6亿美元的药物研发里程碑基金,同时将BlueRock估值为规模达10亿美元的独角兽。这笔现金主要被指定用于BlueRock背后的沃森创投(Versant Ventures),该公司于2016年底与拜耳设立了价值2.25亿美元的首轮融资,其余资金用于一些创始人持有的股票。

现在,BlueRock的员工人数已经增加到130人,在今年年底前,BlueRock帕金森综合征的一个主要项目将进入临床试验,沃森创投团队认为BlueRock已经到了需要上市并筹集大量现金的阶段,或者让像拜耳这样资金雄厚的公司收购它。

拜耳将全力以赴。

拜耳处方药事业部主任Stefan Oelrich表示,在公司重组研发部门一年后,收购BlueRock是正确的做法——拜耳在寻求外部组织开展前沿研究工作的同时,削减了内部运营成本。

BlueRock的灵魂人物、CEO Emile Nuwaysir说,BlueRock公司针对帕金森综合征的主要项目是针对大脑中的一个小部位。在帕金森综合征中,大脑正常运作所需的多巴胺生产细胞会被破坏;据BlueRock称,他们有可靠的动物数据表明,他们专门设计的现成细胞可以再生丢失的细胞,为目前极其棘手的帕金森综合征提供了潜在的治疗方法。

从动物实验到真正能在人体中治疗帕金森综合征仍然有很长的路要走,这是一个巨大的挑战,但拜耳非常看好BlueRock的潜力。

第一代干细胞疗法在经历了整个炒作周期后,最终走向崩塌。这使得Versant有兴趣投资活下来的新一代干细胞公司。如果Versant的判断是对的,BlueRock应该要比任何竞争对手都领先几年。BlueRock现在的计划是尽快进入后期临床试验阶段,寻求加速审批。另外,BlueRock在心脏病学、免疫学和神经学方面有后续的研究。

BlueRock将继续把总部留在剑桥,因为它计划在今年年底之前把员工人数增加到160人。拜耳希望保持这种状态。

3、吉利德Descovy很可能获批用于男性HIV PrEP,或无法适用于女性

Gilead的Descovy离获批用于HIV暴露前预防性用药(PrEP)又近了一步,尽管可能不能适用于所有人群。

在本周三晚些时候的一次会议上,FDA抗菌药物咨询委员(ADAC)会以16票对2票通过了一项决议,同意吉利德的Descovy用于男性高危人群(男男性行为者或与变性女性发生性行为者)的HIV PrEP。然而,在扩大包括顺性别女性(cisgender,非变性女性)在内的适应症问题上,投反对票的专家以缺乏数据支持为由稍稍占了上峰(10对8)。

ADAC的建议在很大程度上与FDA的内部审查一致:虽然Gilead确实提供了Descovy全身药物浓度的证据,但在量化和解释宫颈、阴道组织中是否有足够的药物浓度方面,这些数据在很大程度上没有帮助。

在一份声明中,吉利德艾滋病毒和新兴病毒高级副总裁DianaBrainard称赞ADAC “对数据进行了深思熟虑的审查和讨论”。尽管吉利德没有直接评论 “是否应扩大Descovy对女性的适应症“,但Brainard补充到:“吉利德认识到Descovy可以为美国尽可能广泛的高危人群提供HIV PrEP的价值,并将在完成申请审查后继续与FDA沟通。”

不过,在抢占一大块市场的同时,错过cisgender女性适应症可能根本不是什么大事。投资银行Jefferies的分析师Michael Yee指出,cisgender女性占HIV PrEP市场的比例不到7%。

投资银行SVB Leerink的Geoffrey Porges几天前注意到,男男性行为者是Descovy的重要目标群体,但“获批用于cisgender 女性”将给吉利德带来非常重要的额外动力,毕竟Descovy的 HIV PrEP适应症一旦获批,很可能会对吉利德自己旗下的Truvada的仿制药形成竞争(计划在明年9月上市)。

Descovy取代Truvada,或TAF/替诺福韦艾拉酚胺取代TDF/富马酸替诺福韦酯+恩曲他滨的可能性可能显得微不足道。对于诸如骨密度等安全问题,支付方是否愿意选择一种新的专利药——Descovy,而抛弃Truvada的仿制药,还有待观察。

他对Descovy的最高销售额估计为38亿美元。


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