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2019-07-24

美柏头条 | 赛诺菲介入罗氏Tamiflu OTC;Biogen数据喜忧参半;Myovant计划战胜AbbVie

本期编辑 | Catherine, 鲸落, Nora


1

罗氏取消了Tamiflu的OTC授权,在赛诺菲加大对Xofluza的收购力度之际,转交给了赛诺菲

罗氏开始着手生产比Tamiflu更好的流感药物,因为该公司的专卖权即将面临一场仿制药的对决。现在,他们将看到Xofluza在美国向赛诺菲交出非处方药品的销售权后,与这种主流药物的竞争有多激烈。

赛诺菲表示,它现在将介入谈判,与FDA达成一项协议,引导Tamiflu进入OTC市场。这很可能需要开展新的研究,以使这种药物更容易经由医生进入消费者手中。而这家法国制药巨头将在全球范围内“精选”OTC市场的推进中拥有优先权。

就消费者而言,Xofluza可能是更好的药物,因为它在5天的非专利药物治疗方案中,证明了单剂Xofluza的缓解速度并不差于Tamiflu。不过,消费者不大可能太在意给药的便利性和更大的可靠性,他们会选择一个非常有名的品牌,随着仿冒品的流行,这个品牌的价格正在大幅下降。

赛诺菲则偏向在OTC领域的机会,希望在现有基础上继续发展。

赛诺菲消费者保健执行副总裁艾伦•梅恩表示:“美国市场是全球最大的OTC市场,如果Tamiflu成功转型为OTC,将为我们的全球咳嗽和感冒战略提供支持,我们将把业务扩展到流感领域,在市场上形成一个可持续的差异点。”

Alan Main Sanofi


2

Biogen的2季度数据非常好,但却让分析师们担惊受怕

Michel Vounatsos, Getty Images

Biogen今天对其第二季度的数据进行了乐观的评估,该评估没有考虑针对其重磅药物Spinraza特许经营权的一个主要竞争对手的到来。但是,高管们仍然下定决心不对拖累其股价的痛点透露太多,包括对阿尔茨海默病的大规模投资的未来,或是该公司计划如何投资其持续收获的可观现金。

至于Novartis对SMA(脊髓性肌萎缩症)的基因疗法Zolgensma,最高管理层说,他们没有看到任何证据表明对特许经营权有任何影响,每股收益高达9.15美元,远远超过预期。的确,Spinraza的4.88亿美元有失水准,但总体数字仍悬而未决。

周二上午,该股逐渐上涨了5%,但为了弥补灾难性的aducanumab失败造成的损失,Biogen仍有很长的路要走。

分析师正在寻找一些超出现状的东西,他们注定会再次失望。

例如,SVB Leerink的Mani Foroohar对Spinraza的未来就一点也不乐观,并指出了一个令人不安的趋势。

BIIB管理层继续淡化Zolgensma带来的近期威胁,报告称到目前为止Zolgensma没有任何有意义的影响,并强调符合Zolgensma说明书的患者(2岁或更小)仅占常见SMA人群的一小部分。我们的估计表明,2岁以下的患者包括大量的新患者开始,对这些患者的竞争可能会明显降低患者继续接受 Spinraza负荷剂量的比例,我们怀疑,Zolgensma 对Spinraza收入的影响将超过它对Spinraza绝对患者数量的影响。第一位患者在6月初接受了Zolgensma治疗,这表明一旦Zolgensma治疗满足一个完整的季度,2019年第三季度的市场影响将更大。

Biogen的首席执行官Michel Vounatsos强调,他们决定不参加年度阿尔茨海默病大会对aducanumab的失败进行备受期待的评估,这使其市值损失了数十亿美元。

“我们还没有完成对数据的分析,”首席执行官告诉团队,并补充说,他们也没有机会检查截止日期之后的数据。

Michael Ehlers, Biogen

当被问及该公司为何在该领域多次失败后仍继续实施elenbecestat BACE计划-以及明确的证据表明该疗法可能对患者有害,包括Novartis/Roche的最后一次大失败时-首席科学家Michael Ehlers指出独立的DSMB已经获得了所有数据,并依旧建议他们继续进行试验工作。

并且在决定如何处理与Eisai合作的阿尔兹海默病前应对BAN2401进行一次彻底的审查。

对于分析师来说,他们中的一些人已经呼吁Biogen停止对阿尔兹海默病的研究,因为大量的数据证明他们的药物不起作用,这还不够。

SVB Leerink的Geoffrey Porges将阿尔茨海默病的工作描述为“价值摧毁”和分散注意力的事。

Biogen还宣布他们的研发工作(返回)延伸到免疫学领域,主要是通过与合作伙伴UCB进行的狼疮试验。Biogen在免疫学方面有过令人失望的历史,而狼疮是一个具有挑战性的适应症;我们怀疑这个重点是否能够与国际公司(如Abbvie(OP)、JNJ(OP)和Novartis)的更深入、更广泛的免疫学工作进行竞争。

好了。那么,在交易方面呢?Biogen一直承诺通过新的交易来加强业务,使他们的工作多样化,重新点燃一些急需的热情。

Biogen有10个临床试验读数,不仅可以为广大的担忧的投资者们给予一些安慰,而且有助于确定如何“扩大战略”,首席执行官说。

早期,首席财务官Jeff Capello曾简单地强调,从商业许可协议到并购以及股票回购,所有事情都还在谈判中。今年前6个月的营运现金流为34亿美元。

Jeff Capello

对于这部分,Ehlers说,任何想知道他们将要做什么的人都应该考虑他们对Nightstar的收购,对基因确定靶点的偏好,以及与Ionis的大规模合作。


3

Myovant的子宫肌瘤药物在临床三期看起来很有竞争力,但是他们能打败强大的AbbVie吗?

Vivek Ramaswamy

Vivek Ramaswamy的Myovant公司里,子宫肌瘤药物relugolix的第一轮三期数据显示积极结果,在这家小型生物科技公司准备在Q4阶段提交上市申请之际,与制药巨头AbbVie展开正面竞争。

以下是Myovant计划如何战胜AbbVie帝国。

在这项研究中,每天接受一次relugolix联合疗法的女性中,有71.2%的人达到了他们想要的临床效果,而对照组只有14.7%。在第一个临床三期中反映出相同的结果,接受每日一次口服relugolix的联合疗法中,有73.4%的妇女达到了应答标准,相比对照组只有18.9%,这将让监管机构相信,他们仔细获得的随机数据,符合FDA的黄金标准。

不过,在这方面的成功必须与AbbVie的elagolix相比较。elagolix去年被批准用于治疗子宫内膜异位症,并有望与FDA就子宫纤维化问题达成协议。AbbVie 临床三期的临床改善率分别为76%和68.5%。

几个月前,研究人员提供了elagolix副作用的概要,不过,这让该领域的专家对这种药物的广泛应用提出了警告。除了骨密度下降,副作用还包括类似更年期的症状,潮热和盗汗。这可以证明除最严重的病例外的所有病例避免使用促性腺激素释放激素(GnRH)拮抗剂。 

“女性愿意忍受(肌瘤)很多年,所以我不认为服用有明显副作用的药物的想法会受欢迎。西奈山伊坎医学院的Charles Ascher-Walsh Mount Sinai表示:“子宫内膜异位症的症状没有子宫内膜异位症引起的剧烈疼痛那么明显。”

Charles Ascher-Walsh Mount Sinai

与此同时,Myovant说,在骨密度方面没有显著差异,而在潮热方面效果相似,药物数据显示临床组5.6%与安慰剂组的3.9%。

Phil Nadeau对此进行了评估,并看好Myovant可以赢得特许经营权的机会,并将轰动一时:

我们认为今天来自LIBERTY 2的数据证实了LIBERTY 1的结果,并证实了relugolix+add-back疗法与AbbVie的Orilissa相比,具有类似的疗效、更好的耐受性和更好的便利性,具有竞争力。因此,我们仍然相信,relugolix在子宫纤状体方面有超过10亿美元的销售潜力。

对于一家没有AbbVie那样商业影响力的公司来说,在这个市场区分这两家公司可能很难。但Myovant具有竞争优势。今天上午,投资者将他们的股票抬高了10%,对未来的竞争并不抱太大热情,然后在下午早些时候,他们的股票又下跌了1%。


4

PACT Pharma公司表示,已完善的用于个性化治疗的选择性肿瘤新生抗原疗法现已进入临床阶段

在PACT Pharma,为每位患者量身打造T细胞“海啸”的远大目标,取决于能否正确识别肿瘤新生抗原,这种抗原可以为每个肿瘤形成某种指纹,并取得一小群准备攻击癌症的T细胞。在人类身上测试这种治疗方法还有很长的路要走,但生物技术公司表示,他们已经确定了这一过程中技术含量最高的部分。

这在肿瘤免疫学对每个人都是很关键的一步,因为科学家现在可以精确地确定是什么导致了病人对检查点抑制剂的反应,这项工作背后的团队为消除实体肿瘤打开了门。

研究人员从一名对于抗PD -1疗法有长期应答的病人身上提取了一些免疫细胞,利用他们的“超敏感、高通量”分离技术(imPACT)对样本进行检测。在提取了他们认为负责做出应答的T细胞后,他们设计(通过非病毒基因编辑)其他T细胞来表达这些相同的受体,并证明产生的T细胞可以杀死这个人的癌细胞。

在帕克癌症免疫治疗研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)的支持下,Cristina puigi - saus在加州大学洛杉矶分校(UCLA)领导了这项研究,也是在这所学校在PACT的联合创始人Antoni Ribas在琼森综合肿瘤中心(Jonsson Comprehensive Cancer Center)指导了肿瘤免疫学项目。Ribas被列为资深作家。 

Cristina Puig-Saus

“我们希望能更好地理解免疫检查点阻断后T细胞的应答,这将用于指导个性化应用T细胞疗法的设计,”Puig-Saus几天前在AACR特别会议的报告同时发布这个信息。

一旦PACT进入临床研究阶段(目前正在招募一期参与人员),它还必须证明,它能够迅速扩大这些T细胞的数量,并安全地将它们重新注入患者体内。

该公司首席执行官亚Alex Franzusoff在一份声明中说:“虽然研究还处于早期阶段,但研究结果表明,PACT疗法有可能在与临床相关的时间框架内,直接激发患者的免疫反应对抗患者独特的肿瘤突变。这种方法可能适用于全球大多数癌症和所有种族。”

该方法对CAR-T和下一代TCR疗法进行了颠覆,这种疗法都能识别患者共享的一组固定抗原。抗癌疫苗往往跟不上肿瘤的生长;该公司写道,肿瘤浸润淋巴细胞很难大规模生产,而氖疗法(Neon Therapeutics)和Iovance等其他初创公司正试图解决这些问题。

当然,PACT在推进量身定制的免疫疗法方面也将面临自身的挑战。摘自其网站上的一篇论文:

个性化使用的免疫效应器和靶向的癌症抗原将需要在一定时间内协调临床需求、按需生产和法规合规。

拥有明星云集的创始人团队——包括 Ribas, David Baltimore, Jim Heath, Terry Rosen and Juan Jaen ——以及一个拥有1.26亿美元资金的财团,PACT已经准备好直面挑战。


5

Acadia正在尽其所能,但他们最新的III期Nuplazid研究已经失败了

Acadia的后期计划,即扩大Nuplazid的商业前景,已经碰壁了。这家生物技术公司报告说他们的III期ENHANCE试验平台失败了。尽管他们(股票代码:ACAD)在每个地方都尽最大努力挑选阳性数据,但这显然是生物技术的一个挫折。

研究人员称,近400名成年精神分裂症患者被纳入研究,该药物作为对抗精神病药物治疗应答不足的患者的辅助治疗,未达到主要终点。在阳性和阴性综合征量表上的P值为难看的0.0940,该公司称之为一个积极的趋势。

据新闻报道,他们的股票下跌了15%,好在收盘价5.6亿美元,接近37亿美元的市值。

Acadia长期以来一直习惯于吹嘘Nuplazid的成功,不管数据发生了什么。这并不总是一个坏政策。在记者对上市后服用药物的患者的死亡率提出问题后,管理层坚持了FDA的安全审查。他们拿出了一份相对干净的健康证书。

在监管机构注意到与研究的对照组相比,服用药物的患者的死亡人数和不良事件发生率明显增加后,他们也获得了批准——即使没有明显的线索表明是什么引发了这些事件。

然而,这一次,当临床总体印象严重度量表(CGI-S)评分(p=0.0543)不及格时,因为突出报道了关键次要终点的“积极趋势”,他们不会获得太多的同情了。即使是轻微阳性的评分也有可能引起注意,即“PANSS”阴性症状分项评分(未调整p=0.0474)和探索性终点PANSS-Marder阴性因子评分(未调整p=0.0362)。”

至于强调在欧洲的地区效应,这对监管机构来说要进行激烈的争论。

不良事件导致的停药影响了药物组2.5%的患者,而对照组没有。“与辅助安慰剂相比,“pimavanserin的辅助使用在生命体征、体重、代谢综合征和锥体外症状方面没有临床显著差异。约88%的pimavanserin患者和96%的安慰剂患者完成了这项研究。”

即使在FDA已经授予Nuplazid治疗帕金森病精神病的突破性治疗药物地位后,怀疑者也从未停止过对Nuplazid的摇头,他们的阿尔茨海默病II期研究有支持的有反对的,最终迫使他们放弃这种方法,转而进行一项关键的HARMONY研究,招募阿尔茨海默病患者、路易体痴呆患者、帕金森病痴呆患者、血管性痴呆患者和额颞叶痴呆患者。

HARMONY暂时安排在下半年。

Acadia的总裁Serge Stankovic坚持不管怎样,都抱着一种明显积极的态度,。

我们对本研究中观察到的阴性症状的改善很满意。我们期待着完成正在进行的(II期)ADVANCE试验,评估Pimavanserin在具有主要阴性症状的精神分裂症患者中的作用。

Serge Stankovic


6

Little Marinus认为,由于Sage的竞争对手未能在第二阶段的PPD上进行比较,其股价已黯然失色

Sage的管理团队在为其抗抑郁药物Zulresso争取广阔前景的道路上,也同时避开出另一个潜在的陷阱。

Little Marinus Pharmaceuticals制药公司的MRNS曾试图用一种静脉注射的加那索龙(ganaxolone)配方(是一种口服版本)来挑战Sage的药物,用以治疗产后抑郁症。但研究人员表示,他们的II期研究在28天内未能与安慰剂产生显著差异,这使得他们在用药的第一天内就未能获得与对照组相比具有“临床意义”的数据。

研究人员重点关注了患者的HAM-D17评分的改善,6小时为6.1分,24小时为7.7分,28天为零。首席研究员说,安全状况表明,他们可以在未来的研究中增加剂量。但Jefferies的Andrew Tsai曾兴奋地预测,如果Marinus能在第28天显示出13至15个百分点的改善,那么该指数将大幅飙升。这将使他们与Zulresso处于同一水平线上。

进而他们的股票被完全排除在外,股票暴跌,价值缩水了64%。

Sage高管们已经对潜在的竞争对手不屑一顾。

Sage首席医疗官Steve Kanes在1月份接受媒体采访时表示:“我认为我们处在两个完全不同的世界,在科学上和战略上都是如此。”

Steve Kanes Sage

不过,Marinus的高管们将会咬紧牙关,坚定地坚持到底。

执行主席Scott Braunstein在一份事先准备好的声明中表示:“我们已经系统地评估了ganaxolone的治疗帕金森氏症的模式,基于这些数据,我们对静脉注射ganaxolone的前景充满信心。”他说:“我们相信,在安全性和耐受性、及早采取行动和易于管理方面,ganaxolone表现出了竞争力,这对患者和医生都有意义。我们期待着与监管机构会面,讨论PPD ganaxolone的临床四期开发途径。”



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