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2019-07-19

诺华获得治疗镰状细胞病的FDA优先审评,与GBT竞争升级

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诺华股价、市盈率和每股收益。图源:Yahoo Finance


本文编辑 | 鲸落



在竞争对手Global Blood Therapeutics(GBT)公布其镰状细胞病药物的正面关键数据的一个月后,诺华公司对血液疾病的治疗已获得FDA的快速审评。

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan将其看作为潜力型的重磅轰动,这家瑞士制药商crizanlizumab于1月获得了FDA审核的突破性治疗方案,因为它能够预防受遗传性红血丝影响的患者的血管闭塞性病变(VOCs),这是一种非常折磨非裔人种的细胞疾病。

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诺华公司首席执行官Vas Narasimhan

镰状细胞病患者有非典型的血红蛋白分子,可以将红细胞扭曲成镰状或新月形。当镰状红细胞卡在血管内时,贫血、反复感染和周期性疼痛症状都称为血管闭塞性危象(VOC),并始发于儿童早期。这些症状剥夺了体内富含氧气的血液,这可能导致广泛的组织和器官损伤,特别是在肺部,肾脏,脾脏,心脏和大脑中,并且大大减少预期寿命。

目前,骨髓移植为镰状细胞性贫血提供了唯一可能的治疗方法,但对于16岁以上的患者来说,这一过程并不安全,除了确保捐赠者的健康很困难之外,并且会有危及生命的风险。因此,这种治疗方法通常仅限于用来避免危机,缓解症状和预防并发症。羟基脲是一种被认为能刺激胎儿血红蛋白生成的药物,通常每天服用以减少疼痛症状的发生频率,但它增加了感染的风险,并且长期使用的风险尚不明确。

诺华公司的单克隆抗体(crizanlizumab或SEG101),通过静脉注射给药,并与一种名为P-选择蛋白的分子结合,后者是血管闭塞过程的主要驱动因素之一。2016年,诺华通过收购Selexys Pharmaceuticals公司获得了该药物,价值高达6.65亿美元。

据显示,该药物降低了由于血管闭塞性病变导致医疗保健就诊的平均年增长率,去年在ASH会议上提供的II期数据分析也显示,35.8%的实验性治疗患者没有血管闭塞性病变的症状,安慰剂组中有16.9%(前一年有2-10 VOCs史)。在最初计划将于2018年提交上市申请之后,诺华公司表示将在2019年正式提交申请。

上个月,GBT公司表示,计划将在今年下半年提交一份申请,以加速批准voxelotor(一日一次),它可以增加血红蛋白对氧气的亲和力。提供的数据显示该药物使富氧血红蛋白水平持续改善,并且会造成更有限的血管闭塞性病变(这是一个关键的次要终点,但差异无统计学意义)。

“虽然诺华公司认为crizanlizumab具备的优势比voxelotor更有可能通过批准,但我们相信voxelotor在便捷性方面具有优势。最终,我们不认为这些药物是直接的竞争对手,而是相互补充的治疗方法,因为这两种药物在不同的测量方法中都显示出有益的结果,并通过不同的作用机制达到效果,“Cantor Fitzgerald分析师Elemer Piros在一份报告中写道。

2017年,Emmaus Life Sciences获得了FDA对Endari SCD批准,主要成分是 L-谷氨酰胺,一种在非处方药销售的营养补充剂。相比之下,欧盟监管机构最近建议该药物不予批准,因为主要试验的数据并未表明它可以有效减少镰状细胞危机或医院就诊次数,并且试验研究中的受试者脱落率很高。

去年8月,GBT从罗氏获得了一种P-选择蛋白拮抗剂inclacumab。其他制药商,包括bluebird Bio,Imara,以及合作伙伴CRISPR Therapeutics和Vertex,也在开发自己的疗法。Pfizer和GlycoMimetics正在进行的III期研究中测试他们的SCD药物rivipansel。

分析师Cowen在6月底发表的一篇评论中阐述了以为领导的主要观点,罗列了SCD疗法的潜在前景。

“BLUE的LentiGlobin显示了令人信服的数据并有潜力达到治愈...... GBT的Voxelotor需要更有意义的数据来证明现实世界的疗效和安全性。NVS的crizan有令人信服的数据并可能获得18岁以上患者服用的批准,PFE / GLYC的Rivipansel的Ⅲ期临床研究设计有一些令人担忧的成分,但仍然是可能被接受的。”

参考资料:

https://www.prnewswire.com/news-releases/novartis-analysis-shows-crizanlizumab-seg101-increased-the-number-of-patients-free-of-sickle-cell-pain-crises-vs-placebo-during-sustain-study-300728168.html

https://finance.yahoo.com/quote/NVS?ltr=1

https://endpts.com/as-rivals-march-on-novartis-secures-priority-fda-review-for-sickle-cell-disease-therapy/



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