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2019-04-25

在子宫内进行CRISPR基因编辑,或将治疗婴儿的致命肺病

费城儿童医院(Children’s Hospital of Philadelphia)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的科学家们最新研究表示,子宫内基因编辑,可能是在出生前治疗肺部疾病的一种很有前景的治疗方法。

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一些遗传性疾病,包括那些影响肺部的疾病,可导致婴儿在出生时或出生后不久死亡。如果我们在婴儿出生之前,通过CRISPR编辑致病基因是否有效呢?

来自费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的科学家团队使用老鼠进行了此项实验,为通过基因编辑技术治疗先天性肺部疾病提供了理论依据。

此次实验,研究人员以遗传性表面活性蛋白综合征为例,这是一种每个病例只有一个致病基因的肺部疾病。这些单基因疾病的特征是表面活性剂的失效,表面活性剂是一种能够降低肺表面张力并阻止其塌陷的肺蛋白。

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▲图:CRISPR编辑的带有荧光蛋白的肺细胞(绿色),许多是II型肺泡细胞


根据Science Translational Medicine杂志发表的最新研究,研究小组将CRISPR基因编辑系统传输给发育中的小鼠胎儿,灭活可导致表面活性蛋白C (SFTPC)缺失的突变基因,结果超过22%的小鼠存活了下来。

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William Peranteau,一名来自CHOP的医学博士兼儿科和胎儿外科医生,在媒体采访时说到,“目前已经通过对肺部的深入分析,确定在肺部不同类型的细胞中,编辑的主要细胞是肺上皮细胞。这项发现表明这种细胞类型与表面活性蛋白缺乏和其他先天性遗传性肺病有关。”

Peranteau之前参与并主持了一项自然医学研究,该研究利用CRISPR-Cas9和基本的编辑工具来治疗患有致命遗传性肝病的小鼠胎儿。

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而在目前这项研究中,研究小组表明,直接将CRISPR试剂注入子宫内的羊水中,而不是像在肝脏实验中那样通过静脉注射,可以更加有效而精确地编辑呼吸道的肺上皮细胞,避免SFTPC基因突变导致的新生儿呼吸衰竭或特发性肺纤维化。

自从中国科学家何建奎将CRISPR这项技术应用于人类胚胎,世界上第一个基因编辑的婴儿诞生以来,利用CRISPR在出生前编辑基因的想法引发了很多争议。

Peranteau表明,早期胚胎编辑不同于妊娠中晚期对胎儿的基因编辑。当他和他的同事分析这些胎儿时期经过基因编辑的动物卵巢和精子时,他们并没有找到基因编辑的证据,这就说明这种编辑并不会像早期胚胎编辑那样——可能传递给后代。

另一个主要区别是,胎儿的基因编辑发生在子宫内,而胚胎则是体外编辑后移植至母体。Peranteau意识到对胎儿干预存在影响母亲的潜在风险。因此提到注射技术和基因编辑运载工具需要优化,以避免与母体接触。

在出生前治愈或减轻疾病,特别是在严重影响生存的肺部疾病的情况下,确实很有应用前景的。但是Peranteau强调,小鼠肝脏和肺的实验结果仅能证明这个概念的可行性,在将CRISPR技术应用于人体试验之前,他们的团队仍需要在大型和小型动物模型上做更多的研究来优化CRISPR技术。



原文链接:https://www.fiercebiotech.com/research/crispr-editing-out-a-deadly-lung-disease-before-birth



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